Лекарство создадут под ДНК пациента: в России запускают платформу точечного лечения мутаций

В Центре высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ приступают к созданию платформы для разработки индивидуальных генотерапевтических препаратов. Суть идеи в том, чтобы не подбирать стандартное лекарство под болезнь, а создавать препарат под конкретную мутацию в геноме отдельного пациента.
Как это работает и что будут исправлять

В основе проекта лежат системы геномного редактирования CRISPR-Cas9, TALEN и ZFN. Эти инструменты позволяют проводить точечную коррекцию патогенных мутаций. Цель — лечение моногенных наследственных заболеваний, когда сбой в одном-единственном гене вызывает тяжелую патологию, а традиционная медицина оказывается бессильна.
Сначала ученые планируют охватить 5-7 различных нозологий. Итогом станет "библиотека препаратов" — база индивидуальных решений, которую можно будет использовать для лечения ряда подобных заболеваний.