Ученые нашли новый путь против СМА: вместо генов препарат воздействует прямо на атрофированные мышцы

FDA выдало разрешение на использование препарата Isembyld для взрослых и детей сCпинальной мышечной атрофией (СМА). Особенность этого лекарства в том, что оно не пытается "починить" генетический сбой, а работает с последствиями — самой мышечной тканью.
Где заканчивается ген и начинается мышца

СМА — редкое генетическое заболевание, которое бьёт по мотонейронам, управляющим движениями. Существующие терапии направлены на ген SMN2, чтобы заставить нейроны работать. Но даже если нейроны начинают передавать сигналы, мышцы пациента могут оставаться атрофированными из-за болезни.
Isembyld действует иначе. Он блокирует миостатин — белок, который в норме ограничивает рост мышц. Убирая этот "тормоз", препарат стимулирует рост и укрепление мышечных волокон. Это первый случай, когда лекарство одобрено именно для борьбы с потерей мышечной массы при СМА, а не для воздействия на генетику.